Деятельность Профессиональной Службы по редким дорогостоящим заболеваниям Формулярного комитета Российской академии медицинских наук презентация

медицинских наук

производителей лекарств, чиновников, пациентов (более 220 участников) – площадка для выработки политики и практики улучшения оказания медицинской и социальной помощи больным с дорогостоящими, редкими заболеваниями

Цель: отработка модели адресного ведения больных (всего в программе – 50 000 человек)

обеспечением выделенных в программу заболеваний
Предложения по нормативным документам, регулирующим работу в регионах
Взаимодействие различных целевых групп
Оценка эффективности и экономики программы с использованием общего индикатора - качества жизни
Создание государственной программы по редким болезням

2 пресс-конференций (28.02. и 29.02.2008)
Освещение проблематики в СМИ – больше 30 публикаций (журналист, освещающая тему, получила премию Артема Боровика)
Подготовлены 2 справки «О состоянии лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями» (от 04.03 и 23.05.2008, переданы в Росздравнадзор) + 3 совещания в Росздравнадзоре
Индикаторы выполнения стандартов медицинской помощи больным редкими и дорогостоящими заболеваниями (переданы в Росздравнадзор 11.06.2008. используются при проверках)
Проект государственной программы по редким заболеваниям (подан в Президиум РАМН 28.10.2008, одобрен 17.06.2009)

больных рассеянным склерозом в 2008 г., 1700 больных гемофилией в 2009 г.
Разработана первая редакция национального стандарта «Оценка медицинских технологий», содержащий раздел по регистрам пациентов
Разработано для организаций пациентов «Положение о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением»
Активное участие в решении проблемы с закупкой препаратов Майсепт и Селлсепт – написаны письма Президенту страны и председателю правительства
Организованы 3 филиалов Службы (Северо-запад, Юг, Дальний Восток России)

консультации по разработке федерального закона по редким заболеваниям

ОПРОС ЭКСПЕРТОВ

крайне тяжелой формой 141; ориентировочное число больных, которым может потребоваться дорогое лечение – 6000, всего – около 1,5 млн.

Стоимость лечения 1 тяжелого больного в год: 490 тыс. – 5 млн. рублей
Исследования для установки диагноза:
исследование активности и свойств фактора Виллебранда в крови,
исследование уровня антигена фактора Виллебранда,
определение фактора Виллебранда в тромбоцитах,
анализ мультимеров фактора Виллебранда в плазме,
специфический тест способности фактора Виллебранда связывать фактор VIII

выполняется только в Москве и Санкт-Петербурге, частично – в Барнауле и Кирове
Пересылка материалов по почте невозможна

них половина – Москва и Санкт-Петербург
Хронический миелолейкоз – 13 лабораторий, организованных компанией Новартис
Мониторинг применения цитостатиков после трансплантации – 15-20 центров (оборудование в основном в лизинге), мониторинг необходим до 12 раз в год, нехватка реактивов, грядет смена оборудования и прекращение выпуска реактивов
Болезнь Гоше – полный спектр исследований в 2-х центрах
За прошедший год никаких изменений в ситуации с диагностикой редких заболеваний не произошло

и А.Тонояна

больных гемофилией), ему поручено взаимодействие с организациями пациентов
Всего организаций пациентов – много, но эффективно действуют около 12 (гемофилия, рассеянный склероз, онкогематология, онкология, муковисцидоз, эпилепсия, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм, сахарный диабет, ревматоидный артрит): сбор и анализ сообщений пациентов, взаимодействие с органами исполнительной и законодательной власти, проведение школ и конференций, издание литературы (брошюры, газеты, журналы)
Обсуждается создание ассоциации организаций пациентов – мнения разделились
В октябре 2008 года – впервые в российской практике организации написали совместное письмо в Минздрав
Усиливается лоббистская роль организаций пациентов

ажиатированные, но мало профессиональные организации
Многие не умеют «добывать» деньги на собственное существование
Кто-то занимается и работой и общественной работой, успевая везде плохо
Однако организации больных становятся реальной силой – необходимо учитывать их интересы (вообще интересы больных)

спад активности обществ пациентов – нет отчетов о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением
Пациенты отказываются в исследовательских проектов из-за конфликтов между медицинскими «школами» (общество больных муковисцидозом)
Написано уже несколько совместных писем организаций пациентов
Вслед за появлением всероссийской ассоциации больных – выскочки, «реальные» организации спешно вернулись к обсуждению идеи объединения

Виллебранда)
Ингибиторная форма гемофилии
Рассеянный склероз

здоровьем (HRQoL)
Гуманистический подход – не только сколько, но и как живет больной
Точка зрения пациента (использование опросников и визуально-аналоговых шкал)
Возможность расчета показателя QALY – сравнение полезности, приемлемости методов

исследования: болезнь Гоше, муковисцидоз, множественная миелома, неходжкинские лимфомы – под вопросом?
Проведено повторное анкетирование 1700 больных гемофилией в России
Проведен опрос 21 больного болезнью Гоше в Челябинске
Запущено анкетирование больных гемофилией на Украине и в Казахстане
Цель и задачи исследований
Получить информация от пациентов о тяжести заболеваний, диагностике и лечении
Получить информацию о качестве жизни больных
Получить данные для расчета стоимости года сохраненной качественной жизни (QALY)
Наладить постоянный информационный контакт с больными

эффективность лечения, потребление ресурсов системы здравоохранения),
Паспортной и социальной информации (образование, социальный статус, пропуски работы),
качества жизни
Для определения качества жизни использует международный опросник EuroQol-5D

депрессия

3 степени нарушений КЖ по каждому компоненту
Нет нарушений (1)
Есть некоторые нарушения (2)
Есть выраженные нарушения (3)

134 анкет

Возращено заполненных
1177 анкет

Всего проанализировано 1177 анкеты

Проанализированы данные
по качеству жизни 1177 больных
(старше 12 лет, все больные)

ранее (n = 1177)

больных с умеренными или тяжелыми проблемами)

тяжелыми проблемами)

ИИТ-терапии)

движение от лечения «категорий населения», «популяции», «народа» к проблемам конкретного больного…

медицинской помощи:

«Программа 7 нозологий»:
Оплачиваются лекарства, но не диагностика (катастрофическая ситуация с выявлением заболеваний, мониторингом эффективности лекарств),
Отсутствие обучения первичного звена, специалистов, пациентов,
Плохая логистика дистрибьюции лекарств,
Оплачиваются не все лекарства и не всем

года стало доступнее лечение больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, лимфопролиферативными заболеваниями, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей
Заложен около 2 миллиардов ЕВРО на 2008-2009 гг.
Логистика дистрибьюции остается прежней (уполномоченные аптеки, иногда 2-3 на субъект федерации)
Проблемы включения в программу новых пациентов
Нарушения графика поставок лекарств
«Затоваривание» на складах по нескольким препаратам
Оплачивается только часть препаратов, остальные – по другим программам или за счет пациентов
В «программу» не включаются новые болезни: мукополисахаридоз, болезнь Фабри, некоторые онкогематологические заболевания

SOCIETY

National member organization of the World Federation of Hemophilia

Потребление факторов свертывания выросло с 1996 года в 59 раз, с 2004 года – в 14 раз

2008 г. в 59 раз, только с 2004 г. по 2008 г. – в 14 раз, только за 2008 г. – в 2 раза!
Есть стандарт медицинской помощи и протоколы ведения больных с гемофилией и болезнью Виллебранда
Несколько ежегодных конференций и школ для врачей и больных
Отделения Всероссийского общества гемофилии работают в 61 субъекте РФ
Выпускается специализированный журнал для больных и их родителей

программы по 7 заболеваниям)

Доля больных на профилактическом лечении при отсутствии кровотечений – 3,2%!!!
Доля больных, перенесших кровотечения за последний месяц – 66,8%!!!
Среднее число кровотечений за последний месяц (медиана) – 5!!!
При этом больные на неэффективном лечении при наличии кровотечений имеют показатель качества жизни 58,4 против 71,5 в группе профилактического лечения и отсутствия кровотечений (р < 0,05)

Ситуация с гемофилией – лучшая среди всех заболеваний, в остальном – ситуация неизвестна

(более 8 введений фактора в месяц) при отсутствии кровотечений за последний месяц – эффективность профилактики, эктенсивный индикатор
Доля пациентов, имевших кровотечение за последний месяц – эффективность профилактики, интенсивный индикатор
Доля пациентов, выявленных после 2005 года, инфицированных вирусом гепатита, ВИЧ – введение крипреципитата и свежезамороженной плазмы , интенсивный показатель
Доля пациентов, выявленных после 2005 года, имеющих поражения «свежие» суставов – эффективность программ профилактики, интенсивный показатель
Качество жизни больных – совокупная характеристика: динамика интенсивного индикатора
Число дней за последние три месяца, потраченные на получение лекарств (выписка рецепта, визит в аптеку) – организация помощи, интенсивный показатель

дженерик)
На 2 полугодие 2008 года был закуплен в основном Майсепт
Во многих регионах пациенты оказались принимать препарат, он лежит на складах
Компания РОШ по гуманитарной помощи завезла Селлсепт для раздачи пациентам
На следующие торги Майсепт не был выставлен
Исходы у тех больных, которые все-таки получили Майсепт не были оценены

– производство Фарм-синтез
Цена вопроса – около 6 млрд. рублей по «программе 7 нозологий» в год
Позиция компании Фарм-синтез: хотим сразу все
Позиция пациентов: на всех брать не будем
Административный беспредел: заявка компании на участие в конкурсе отклонена, делаются попытки приостановить регистрацию
ФАС постановила отменить решение конкурсной комиссии

лечения жизнеугрожающих заболеваний – исследование терапевтической эквивалентности
Дизайн – регистр больных
Независимые исследователи и наблюдательный совет
Вовлечение в исследования организаций пациентов
Главное условие – максимальная открытость и прозрачность

На подходе с десяток отечественных препаратов для лечения дорогостоящих редких заболеваний

заболеваниях»
Работа по подготовке Федеральной целевой программы по редким заболеваниям
Подготовка депутатских запросов в Минздравсоцразвития по развитию тематики редких заболеваний в регионах